Ponad 20 dzieci chorych na SMA wykluczono z możliwości refundacji leku – ratunkiem dla nich jest społeczna zbiórka ok. 9 mln zł. Można to zmienić!

Od 1 września br. w wykazie leków refundowanych w Polsce znalazł się najdroższy lek świata stosowany przy leczeniu SMA u dzieci. Jednak refundacja dotyczy jedynie leczenia dzieci do szóstego miesiąca życia. Efektem zastosowanego kryterium wiekowego jest to, że ponad 20 dzieci dotkniętych śmiertelną chorobą zostało wykluczonych z refundacyjnego dostępu do leku. Aktualnie prowadzona jest ogólnopolska akcja zbierania podpisów pod petycją dotyczącą zmiany decyzji o refundacji. Podpisy zbierają też kaliszanie i mieszkańcy powiatu kaliskiego. Nie mogło zabraknąć członków Armii Sandry, która niedawno dla chorej Sandry zebrała kwotę ponad 9 mln zł.

   Lek, o którym mowa znany jest milionom, Polaków, którzy wspierali  zbiorki pieniędzy na najdroższy lek  dla dzieci chorych na SMA. Cenę tego leku doskonale znają mieszkańcy Kalisza i powiatu kaliskiego. Szczęśliwie udało się żebrać kwotę ponad 9 mln zł na zakup i podanie leku dla malutkiej Sandry mieszkającej w podkaliskich Niedźwiadach. Niedawno sukcesem zakończyła się kolejna zbiórka wielomilionowej kwoty na lek dla dwuletniej Jagódki. Nic dziwnego, że mieszkańcy naszego regionu są szczególnie wyczuleni na odebranie tak malej grupie dzieci możliwości skorzystania z refundacji leku.   Stąd nic dziwnego, że członkowie Armii Sandry włączyli się  w zbiórkę podpisów pod petycją.

     - Powodem wykluczenia ponad 20 dzieci z refundacji jest dotychczasowe leczenie i podanie leku spowalniającego chorobę. Polska z wielu państw jest  jedynym, które wprowadziło ten zapis.  

Walkę o dzieci wykluczone rozpoczął Tomasz Szczesniewski, tata Zosi. Były protesty pod Sejmem, teraz zbierane podpisy w całej Polsce pod petycja 

o zmianie warunków refundacji. Bez wahania wraz z rodzicami Sandry Wolniak postanowiliśmy że i my dołączymy do akcji. Dołączyli do nas strażacy z OSP z Ligoty, studio urody Marlena Bielska, sklep odzieżowy Szafiarenka w Sieroszewicach i Ostrowie Wlkp. i ryneczek przy ul. Legionów w Kaliszu.

Dla nas każde dziecko jest równe i nie zgadzamy się z wykluczeniem jakiegokolwiek dziecka z możliwości do godnego życia i możliwości leczenia na równych zasadach  - mówi Marlena z Armii Sandry.

     - Nasza córeczka dzięki tysięcy dobrych serc otrzymała najdroższy lek świata. Bardzo cieszyliśmy się kiedy zapowiadano, że na liście leków refundowanych pojawi się Zolgensma. Znaczyłoby to, że  rodzice nie będą już przechodzić tej gehenny co my. Dlatego informacja o wykluczeniu dzieci powyżej szóstego miesiąca była wielkim rozczarowaniem. My była wielkim rozczarowaniem, dlatego wspieramy akcje zbierania podpisów. Nasza Sandra też wczesnej maila podawany lek spowalniający postęp choroby i to nie stanowiło przeszkody w podaniu Zolgensma. Przeszkodą nie był też wiek córeczki. W chwili podania leku miała 17 miesięcy, a wiec przekroczenie szóstego miesiąca życia też nie było przeszkodą. A teraz aż serce się raduje jak dziecko funkcjonuje i wraca do zdrowia – dodaje Rafał Wolniak, tata Sandry.  

                               Rzecznik Praw Obywatelskich pisze do Ministra Zdrowia

      W sprawie ograniczenia dostępu do leku dzieci powyżej szóstego miesiąca otwarty list do Ministra Zdrowia kierował dr hab. Marcin Wiącek, Rzecznik Praw Obywatelskich. - W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej. Należy zgodzić się, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia, jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej - napisał dr hab. Marcin Wiącek. ( za zdrowie.trójmiasto.pl).

                                                  Minister Zdrowia nie zmienia zdania

  Odpowiedź Ministra Zdrowia była jednoznaczna - określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawania leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków (tamże).

                                  A  państwach europejskich jest zupełnie inaczej  

    Tymczasem lek Zolgensma jest dostępny w refundacji w dużej części Europy. W większości państw lek jest refundowany tylko w leczeniu dzieci z ostrym przebiegiem SMA o wadze ciała poniżej 13,5 kg. Jednak w  Niemczech i Anglii lek podawany jest dzieciom o większej wadze i tak w Anglii do ok. 15 kg. A w Niemczech nawet 17-19 kg.

   Nie stosuje się też żadnych ograniczeń wiekowych. W Niemczech, Rosji oraz państwach Grupy Wyszehradzkiej terapia genowa może być stosowana także u dzieci z przewlekłą postacią SMA bez ograniczeń wiekowych (Niemcy, Węgry). Natomiast w Czechach granicą stosowania jest ukończenie przez dziecko dwóch lat życia.   

   Jedynym państwem w których dotychczas Zolgensma refundowana jest jedynie do szóstego miesiąca życia są Włochy. Jednak wkrótce nastąpi rozszerzenie kryterium wiekowego. We wszystkich państwach, w których terapia genowa została objęta refundacją, może być stosowana również u dzieci na etapie przedobjawowym (za fsma.pl/leki)

                                                                  Treść petycji

    „W oparciu o Ustawę z dnia 11 lipca 2014 r ( Dziennik Ustaw 2014 poz.1195) wnosimy o przyśpieszenie działań w sprawie całkowitej refundacji leku Zolgensma (terapia genowa), który ma udowodnione naukowo pozytywne działanie w kwestii leczenia SMA - rdzeniowego zaniku mięśni. Jednocześnie wnosimy o objęcie refundacją wszystkich pacjentów spełniających kryteria Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zgodnie z zaleceniami producenta.

    Rdzeniowy zanik mięśni to choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Aktualnie refundacją objęto lek Zolgensma w takich krajach jak: Niemcy, Czechy, Słowacja, Wielka Brytania, Szkocja, Portugalia, Włochy, Francja, Holandia, Austria. 

    Obecnie w Polsce ponad 20 rodzin prowadzi wielomilionowe zbiórki na innowacyjne leczenie lekiem Zolgensma, które w przypadku najcięższej postaci SMA posiada udowodnione korzyści w poprawie ich życia. Biorąc pod uwagę aktualną sytuację dzieci i ich rodzin postulujemy, aby Rzeczpospolita Polska umożliwiła im przyjęcia terapii genowej, zgodnie z zaleceniami producenta, a co za tym idzie dała chorym prawo do wyboru metody leczenia SMA”.

(grz)